「諾健生」納入健保：1劑可換豪宅！

全球最貴藥物「諾健生」8 月納入台灣健保

背景

脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱 SMA）是一種罕見的基因變異引起的疾病，該病主要在幼年期間發作，並且病情嚴重至致死。傳統上，治療 SMA 所需的費用非常昂貴，對於大多數患者而言，承擔這樣的治療費用幾乎是不可能的。然而諾健生（Zolgensma）作為全球最貴的藥物之一，改變了這一現狀。

諾健生的治療效果與價格

諾健生是一種基因治療藥物，它以一次性注射的方式給予患者，而且據稱施打後能終生成效。這使得諾健生成為 SMA 患者首次獲得治癒機會的重要突破，也是罕病治療領域的一大里程碑。

然而諾健生的價格非常高昂，一劑藥物的給付金額高達 4900 萬元，堪比台北豪宅的房價。對於台灣的罕病患者及其家庭來說這個金額無疑是難以負擔的。

諾健生納入健保的意義與爭議

然而在今年 8 月，台灣健保署宣布將諾健生納入健保給付，並採取了分期付款的方式支付。這對於眾多 SMA 患者及其家庭來說無疑是一個重要的福音。

納入健保的決定使得諾健生成為台灣健保史上最貴的給付藥物。然而納入健保也帶來了一些爭議。首先諾健生的給付門檻非常嚴苛，必須是在出生 6 個月內發病且帶有基因突變的 SMA 患者才能受益。這對於許多 SMA 患者來說是不公平的，因為他們的發病時間可能超過了這個約束。

另一方面，健保署也強調諾健生的治療效果還需要進一步觀察，並表示未來將再評估是否放寬給付條件。這一決定既顧慮到了經費的有限性，又避免了排擠其他罕病患者的用藥權益。

諾健生納入健保的影響與建議

諾健生的納入健保可以說是對 SMA 患者的重大利好訊息。這不僅為罕見疾病的治療帶來了突破，也為 SMA 患者及其家庭減輕了巨大的經濟負擔。

然而我們也應該意識到諾健生的價格高昂，這也是多數患者無法自費治療的主要原因。因此我們需要思考如何平衡經濟可行性和照顧罕見疾病患者的需要。這可能包括探索分期付款、提供更多的經濟援助等方式，以確保這些患者能夠獲得必要的治療。

此外放寬諾健生的給付條件也是必須考慮的問題。畢竟，儘管治療門檻約束是出於經濟考量，但它也剝奪了一部分 SMA 患者的治療機會。因此我們應該在保證經濟可行性的同時不斷努力擴大給付範圍，以使更多需要諾健生治療的 SMA 患者受益。

總之諾健生的納入健保給付代表著對罕見疾病患者的一大突破，它為 SMA 患者以及其他類似疾病的患者提供了希望。然而我們仍然面臨著許多挑戰，包括高昂的治療費用和給付條件的約束。只有透過全社會的關注和努力，我們才能真正實現公平和可持續的罕病治療制度。